Desde la concepción más genérica hasta la concreción de los TRL por sectores innovadores hay siempre una línea común ascendente del 0 al 9 que implica la evolución, por etapas, en la madurez de una tecnología.

En una ocasión previa, se detalló los TRL específicos del sector farmacéutico (biomedicina) aplicables, en concreto, a las primeras etapas –del descubrimiento temprano al desarrollo-, es decir, del TRL1 al 3.

Esta vez, hablaremos de los siguientes niveles, desde el TRL4 hasta concluir en el TRL9.

TRL 4: La prueba de concepto y la seguridad de la formulación del fármaco candidato se demuestran en un modelo de laboratorio o animal definido 

Los fármacos se evalúan en modelos de laboratorio y/o animales para identificar y evaluar posibles problemas de seguridad o eventos adversos o efectos secundarios.

¿Cuál es el criterio de decisión?

La prueba de concepto y la seguridad de las formulaciones de los fármacos candidatos se demuestran en modelos de laboratorio/animales definidos.

TRL 5: Validación de componentes y / o prueba en un entorno relevante.

Mayor desarrollo de los candidatos seleccionados. Los lotes piloto candidatos a fármacos se producen para un mayor desarrollo y proporcionan la base para un proceso de fabricación compatible con la producción de lotes piloto que cumple con las Buenas Prácticas de Fabricación. En este nivel, los estudios de seguridad y toxicidad en sistemas de modelos animales se utilizan para evaluar la farmacocinética y la farmacodinámica de los fármacos candidatos.

¿Cuál es el criterio de decisión?

Determinación de datos suficientes sobre el fármaco candidato para justificar el proceso de preparación de una solicitud de fármaco nuevo en investigación.

TRL 6: Modelo de sistema/subsistema o demostración del prototipo en un entorno relevante

Antes de comenzar los ensayos clínicos se lleva a cabo una reunión previa con la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) y / o la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA-CDER) para verificar la idoneidad general de la información y los datos para respaldar la presentación de la solicitud. Después de la aprobación de la solicitud, se llevan a cabo ensayos clínicos de fase 1 para demostrar la seguridad del candidato en un pequeño número de seres humanos bajo condiciones clínicas cuidadosamente controladas y monitoreadas intensamente. Los ensayos clínicos de fase 1 respaldan el paso a los ensayos clínicos de fase 2.

¿Cuál es el criterio de decisión?

Los datos de la investigación clínica inicial demuestran que el fármaco cumple con los requisitos de seguridad y respaldan el proceso de ensayos clínicos de seguridad y eficacia.

TRL 7: Demostración de ensayos clínicos en fase 2 

Los ensayos clínicos de fase 2 se llevan a cabo para demostrar la eficacia inicial (evidencia preliminar) y capturar más datos de seguridad, toxicidad e inmunogenicidad. Al final de los ensayos clínicos de Fase 2, se establece una reunión previa a la Fase 3 para discutir los resultados de los ensayos de Fase 1 y Fase 2 y puntos finales clínicos y / o marcadores de eficacia sustitutos y planes de prueba.

¿Cuál es el criterio de decisión?

Se envía una solicitud actualizada, modificada con un nuevo protocolo clínico para respaldar los ensayos clínicos de fase 3 o el plan de prueba sustituto.

TRL 8: Se completa el ensayo clínico de fase 3. 

La seguridad y eficacia del fármaco candidato se prueban en ensayos clínicos de fase 3 o pruebas sustitutivas. Los ensayos se realizan para evaluar el riesgo-beneficio general de administrar el producto candidato y para proporcionar una base adecuada para el etiquetado del medicamento. La validación del proceso se completa y sigue con estudios de coherencia y reproducibilidad del lote. La Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) se prepara y se envía a EMA / FDA.

¿Cuál es el criterio de decisión?

Aprobación previa a la comercialización del fármaco por FDA/EMA.

TRL 9: Estudios de post-comercialización y vigilancia 

El fármaco se puede distribuir/comercializar. Es posible que se requieran estudios posteriores a la comercialización (no clínicos o clínicos). Se establece una vigilancia post-comercialización.

Se realizan estudios de fase 4, como vigilancia de seguridad, estudios para respaldar el uso en poblaciones especiales y ensayos clínicos.

Si necesitas ayuda para conocer en qué nivel del TRL está el producto farmacéutico que vas a presentar como propuesta a la Comisión Europea, ponte en contacto con nosotros y te asesoramos.

La entrada Los niveles TRL (4 al 9) en el sector de desarrollo de fármacos (II) se publicó primero en Financiación e investigación.